Ученые нашли молекулярный путь, который может помочь лечить наследственные болезни крови
Исследователи Института рака Dana-Farber определили молекулярный путь BACH2-NRF2, который регулирует выработку фетального гемоглобина и может стать основой для будущих подходов к лечению серповидноклеточной болезни и бета-талассемии. Об этом сообщает News-Medical.
Роль BACH2 и NRF2
Путь выявили с помощью масштабного полногеномного ассоциативного исследования. Оно позволило проанализировать гены, связанные с фетальным гемоглобином, у людей европейского, африканского и азиатского происхождения.
Согласно данным исследования, белок BACH2 обычно сдерживает выработку фетального гемоглобина. Снижение уровня BACH2 позволяет белку NRF2 активировать соответствующие гены. Ученые также выяснили, что фармакологическое подавление BACH2 повышает уровень фетального гемоглобина в предшественниках эритроцитов человека.
Больше актуальных новостей — в Telegram-канале UA.News Telegram.
Дальнейшие исследования
Исследователи планируют установить, можно ли безопасно и эффективно воздействовать на путь BACH2-NRF2. По их оценке, он может стать основой для будущих методов лечения с применением редактирования генов или лекарственных препаратов.
BACH2-NRF2 действует независимо от другого регуляторного пути — BCL11A. Поэтому команда также намерена исследовать, принесет ли пациентам дополнительную пользу одновременное воздействие на оба пути. В международной работе участвовали научные группы из Танзании, Таиланда, Швеции, Великобритании, Нидерландов, Бразилии и Италии.
Врач-ученый Dana-Farber Виджай Санкаран, участвовавший в предыдущем исследовании роли BCL11A в заболеваниях крови, отметил, что генетические исследования продолжают открывать новые способы повторной активации фетального гемоглобина.
