В США испытали генную терапию против гидроцефалии на животных — News-Medical
Исследователи Медицинского колледжа Университета Цинциннати в США представили доклиническое исследование экспериментальной генной терапии для лечения гидроцефалии. Терапию на основе аденоассоциированного вируса (AAV) испытали на взрослых животных моделях: она предотвращала проникновение избыточной жидкости в ткань мозга за пределами желудочков, сообщает News-Medical.
Как работает подход
Гидроцефалия возникает из-за накопления избыточной спинномозговой жидкости, что повышает давление на мозг и может вызвать неврологические нарушения. В настоящее время основным способом лечения является операция по установке шунта для отвода жидкости, однако такие системы могут выходить из строя.
Новый подход направлен на клетки сосудистого сплетения, которые вырабатывают спинномозговую жидкость. Исследователи использовали модифицированный AAV для доставки генетического материала в клетки. По данным авторов, терапия воздействовала на нужные типы клеток, снижала выработку спинномозговой жидкости и ее распространение в ткани мозга. В перспективе ее могут вводить менее инвазивным способом, в частности через уже установленный шунт.
Больше актуальных новостей — в Telegram-канале UA.News Telegram.
Результаты и следующие шаги
Команды Университета Цинциннати и Калифорнийского университета в Дейвисе индуцировали гидроцефалию у взрослых животных, после чего применили экспериментальную терапию. Слепой анализ данных МРТ подтвердил, что после лечения у животных было значительно меньше жидкости в тканях мозга.
В то же время авторы зафиксировали умеренное снижение постнатального нейрогенеза в гиппокампе в условиях уменьшения выработки спинномозговой жидкости. Следующим этапом должны стать исследования на более крупных животных моделях и человеческих тканях, а затем, по замыслу исследователей, — клинические испытания с участием людей. Результаты опубликованы в журнале Fluids and Barriers of the CNS.
