В исследовании 4 из 8 пациентов лучше выполняли зрительные задачи — News-Medical
В исследовании фазы 1 с участием 10 взрослых с запущенным пигментным ретинитом оптогенетическая генная терапия в сочетании с очками, стимулирующими светом, продемонстрировала предварительные признаки частичного восстановления зрительных функций. У четырех из восьми участников, завершивших поведенческие тесты, зафиксировали умеренное улучшение в обнаружении или различении предметов при использовании устройства, сообщает News-Medical.
Как работает метод
Участникам ввели в глаз с худшим зрением вирусный вектор с геном светочувствительного белка ChrimsonR. Этот белок должен придать светочувствительность сохранившимся нервным клеткам сетчатки, когда ее фоторецепторы существенно повреждены болезнью. Специальные очки с камерой фиксируют изменения освещенности и проецируют на сетчатку импульсы янтарного света с длиной волны около 595 нанометров.
Все участники имели глубокое нарушение зрения в леченном глазу: они могли максимум различать движение руки, воспринимать свет или вообще его не воспринимали. Исследователи проверяли светочувствительность, способность обнаруживать, локализовать и касаться предметов, а также различать ориентацию полос. Во время поведенческих тестов нелеченый глаз закрывали.
Больше актуальных новостей — в Telegram-канале UA.News Telegram.
Результаты и безопасность
После лечения у семи участников улучшилась светочувствительность при тестировании в очках, а у шести это улучшение соответствовало критерию клинической значимости. Среди восьми человек, прошедших поведенческие испытания, пятеро точнее обнаруживали блокнот с устройством. В среднем точность обнаружения в этом тесте выросла примерно на 22 процентных пункта, локализации — на 13, касания объекта — на 12.
Пятеро участников также показали лучшие результаты в тесте на определение ориентации полос. Электроэнцефалография у пяти отобранных пациентов, среди которых были четыре участника с поведенческими улучшениями, показала более высокую точность декодирования по данным ЭЭГ при использовании очков. Это согласуется с поступлением зрительных сигналов в кору головного мозга, но не доказывает эффективность лечения.
В исследовании зарегистрировали 34 нежелательных явления со стороны глаз у девяти участников; большинство были легкими или умеренными. У одного пациента сразу после инъекции возникла тяжелая, но кратковременная окклюзия центральной артерии сетчатки, которая прошла через несколько минут. Авторы отметили, что метод не восстановил детальное или цветовое зрение, а его эффективность и долгосрочную безопасность необходимо проверить в более крупных контролируемых исследованиях.
